실시간 바이오 소식美 제외 세계 최초, 22세 성인 SMA 환자에 '1회 투여' 유전자 치료BIOBOOK TEAM입력 2026-04-30두바이 메드케어 병원이 미국 외 최초로 22세 성인 척수성 근위축증(SMA) 환자에게 1회 투여 유전자 치료제 '이트비스마'를 투여했다. 이 치료제는 결핍된 SMN1 유전자의 기능적 복제본을 뇌척수액에 직접 전달해 질병의 근본 원인을 해결한다. 현재까지 190명 이상의 SMA 환자를 치료한 메드케어는 이번 성공으로 성인 환자 치료의 길을 열었다.BIOBOOK TEAMbiobookmedia@biobook.co.kr관련 기사엔베다, 시리즈 E로 3억1100만달러 확보…AI 신약 3종 임상로슈·아이오니스, IgA신증 RNA약 3상 성공셀라레스, 서울대병원과 세포치료제 자동화 생산 시험 계약유럽 9개 제약사 "연구개발 비중 31%로 추락"…정책 전환 촉구일라이릴리, 메디케어 GLP-1 점유율 70%…가입자 70만 명엔베다, 시리즈 E로 3억1100만달러 확보…후기 임상 가속
