실시간 바이오 소식신생아 단 1회 주사, 중년 발병 희귀병 예방 가능성↑BIOBOOK TEAM입력 2026-05-04척수연수성 근위축증(SBMA) 동물모델에서 신생아기 단 1회 주사로 성인기 신경 퇴행을 막는 효과가 확인됐다. 안드로겐 수용체 표적 ASO가 REST 유전자 이상을 막아 신경세포 과흥분성을 억제하는 원리다. 증상 발현 수십 년 전 질병을 막는 새로운 치료 전략이 될 전망이다.BIOBOOK TEAMbiobookmedia@biobook.co.kr관련 기사엔베다, 시리즈 E로 3억1100만달러 확보…AI 신약 3종 임상로슈·아이오니스, IgA신증 RNA약 3상 성공셀라레스, 서울대병원과 세포치료제 자동화 생산 시험 계약유럽 9개 제약사 "연구개발 비중 31%로 추락"…정책 전환 촉구일라이릴리, 메디케어 GLP-1 점유율 70%…가입자 70만 명엔베다, 시리즈 E로 3억1100만달러 확보…후기 임상 가속
