실시간 바이오 소식단 한 번 주사로 희귀 간질환 유전자 60% 교정↑BIOBOOK TEAM입력 2026-04-17아데닌 염기 편집기(ABE)로 희귀 간질환 '젤웨거 증후군'의 원인 유전자를 최대 60% 교정했다. 단회 투여로 ZSD 환자 30%가 가진 PEX1 돌연변이를 표적해 퍼옥시좀 기능을 회복시켰다. 치료 후 간 병리가 정상화됐고, 환자 유래 세포에선 80% 이상의 교정률을 보였다.BIOBOOK TEAMbiobookmedia@biobook.co.kr관련 기사로슈·아이오니스, IgA신증 RNA약 3상 성공셀라레스, 서울대병원과 세포치료제 자동화 생산 시험 계약유럽 9개 제약사 "연구개발 비중 31%로 추락"…정책 전환 촉구일라이릴리, 메디케어 GLP-1 점유율 70%…가입자 70만 명엔베다, 시리즈 E로 3억1100만달러 확보…후기 임상 가속베링거인겔하임, 배리언트바이오 협력 심혈관질환으로 확대
