실시간 바이오 소식1회 주사로 90% 청력 회복…유전성 난청 유전자 치료제BIOBOOK TEAM입력 2026-04-24OTOF 유전자 변이로 인한 유전성 난청 환자 대상 임상에서 1회 주사로 90%가 청력을 회복했으며, 최대 2.5년간 효과가 지속됐다. 해당 유전자 치료제는 AAV1 벡터를 이용해 정상 OTOF 유전자를 내이 유모세포로 전달하는 기전이다. 3세 미만 영유아 환자에서는 100%의 치료 효과가 확인됐으며, 성인 환자에서도 일부 개선이 나타났다.BIOBOOK TEAMbiobookmedia@biobook.co.kr관련 기사엔베다, 시리즈 E로 3억1100만달러 확보…AI 신약 3종 임상로슈·아이오니스, IgA신증 RNA약 3상 성공셀라레스, 서울대병원과 세포치료제 자동화 생산 시험 계약유럽 9개 제약사 "연구개발 비중 31%로 추락"…정책 전환 촉구일라이릴리, 메디케어 GLP-1 점유율 70%…가입자 70만 명엔베다, 시리즈 E로 3억1100만달러 확보…후기 임상 가속
