로슈 신장병 신약 임상 3상 성공…노바티스와 시장 경쟁

스위스 제약사 로슈가 신장질환 치료제 후보 '세팍사르센'의 임상 3상에서 목표를 달성했다. 이에 따라 노바티스와 블록버스터급 시장을 두고 경쟁 구도가 형성될 전망이다.

23일(현지시간) 미국 제약 전문매체 피어스바이오텍에 따르면 로슈는 이오니스 파마슈티컬스와 공동 개발한 세팍사르센이 원발성 면역글로불린A 신증(IgAN) 환자를 대상으로 한 임상 3상에서 1차 평가 지표를 충족했다고 밝혔다.

사전에 정한 중간 분석에서 세팍사르센을 매달 주사한 환자군은 위약군보다 24시간 소변 단백-크레아티닌 비율(UPCR)로 측정한 단백뇨가 유의미하게 감소했다. 안전성과 내약성 데이터는 이전 임상과 일관됐다.

임상 3상 '이미지네이션' 연구는 105주차에 신장 기능 변화를 평가하기 위해 눈가림 상태를 유지한다. 로슈는 단백뇨 감소가 장기 신장 기능 보존과 연관된다는 기존 연구 결과를 근거로 규제 당국과 후속 절차를 논의할 예정이다.

제이 가르그 로슈 신장·류마티스·심혈관 글로벌 책임자는 지난 3월 면역학 행사에서 37주차 단백뇨 데이터가 "가속 승인으로 이어지길 바란다"고 말했다.

세팍사르센의 상업적 잠재력에 대한 추정치는 엇갈린다. 브루노 에슐리 로슈 투자자관계 책임자는 3월 행사에서 "대부분의 애널리스트 모델이 2030년까지 4억유로(약 5360억원)의 매출을 예상한다"고 밝혔다. 로슈는 더 낙관적으로 최대 매출을 10억~20억유로로 전망했다.

세팍사르센은 IgAN 환자에게서 높게 나타나는 보체 인자 B의 생성을 억제하는 안티센스 올리고뉴클레오타이드다. 인자 B를 억제하면 보체계가 신장 세포를 손상시키는 것을 막을 수 있다.

노바티스의 '파발타'도 인자 B를 억제한다. 미국 식품의약국(FDA)은 2024년 파발타에 IgAN 적응증 가속 승인을 내줬고 올해 정식 승인으로 전환했다. 파발타는 하루 두 번 경구 복용하는 반면 세팍사르센은 한 달에 한 번 피하 주사한다. 파발타는 콜레스테롤을 높일 수 있지만 세팍사르센은 임상 2상에서 콜레스테롤에 영향을 미치지 않았다.

로슈는 2022년 세팍사르센의 IgAN 적응증 라이선스를 확보하며 이오니스에 계약금 5500만달러(약 737억원)를 지급했다. 이 계약은 2018년 로슈가 7500만달러(약 1005억원)를 내고 해당 자산에 대한 옵션을 확보한 데 따른 것이다. 글락소스미스클라인(GSK)은 이전에 이 프로그램에 대한 권리를 보유했으나 2017년 손을 뗐다.