사망률 50%→0%…액시엄, 신생아 뇌질환 줄기세포 임상 성공
액시엄 바이오사이언스가 신생아 뇌질환 줄기세포 치료제로 2년간 사망률 0%를 달성, 기존 50% 사망률을 크게 낮췄다. 임상 1상에서 환자 9명에게 투여한 결과, 심각한 부작용이나 뇌성마비는 관찰되지 않았다. 회사는 임상 2b상에 진입하고 성인 허혈성 뇌졸중으로 적응증을 확대할 계획이다.
2026-07-17
액시엄 바이오사이언스가 신생아 뇌질환 줄기세포 치료제로 2년간 사망률 0%를 달성, 기존 50% 사망률을 크게 낮췄다. 임상 1상에서 환자 9명에게 투여한 결과, 심각한 부작용이나 뇌성마비는 관찰되지 않았다. 회사는 임상 2b상에 진입하고 성인 허혈성 뇌졸중으로 적응증을 확대할 계획이다.
2026-07-17
MSD의 '립펜드라(enlicitide)'가 세계 최초의 경구용 PCSK9 억제제로 FDA 승인을 획득했으며, 임상 3상에서 LDL-콜레스테롤을 최대 59% 감소시켰다. 해당 약물은 고콜레스테롤혈증 환자를 대상으로 24주간 위약 대비 효과를 확인한 결과이며, 월 약가는 315달러로 책정돼 연간 최대 50억달러의 매출이 예상된다.
2026-07-17
베라더믹스의 경구용 탈모약 'VDPHL01'이 여성 임상 2상에서 6개월 후 1㎠당 모발 수를 평균 23개 늘린 것으로 나타났다. 미녹시딜 서방형 제제로 개발된 이 약물은 28명의 환자에게 투여됐으나 심각한 부작용은 보고되지 않았다. 회사는 2027년 상반기 여성 대상 임상 2/3상 데이터 확보를 목표하며, 2033년 예상 매출은 21억달러에 달한다.
2026-07-17
일라이 릴리가 최대 38억달러(약 5조7000억원)에 사이키델릭 전문기업 아타이베클리를 인수하며, 계약금은 약 28억달러(약 4조2000억원)에 달한다. 이번 인수로 릴리는 치료 저항성 우울증 치료제로 후기 임상에 진입한 BPL-003 등 사이키델릭 기반 신약 파이프라인을 확보하게 됐다. 양사는 9월 말까지 계약을 마무리할 예정이며, 릴리는 이번 인수를 통해 신경과학 부문 포트폴리오를 다각화한다.
2026-07-17
캐나다 바이오텍 트로너스 메디컬이 자체 나노기술 '파워나노'로 칸나비스 성분 흡수율을 최대 10배 높이고 약효 발현 시간을 2시간에서 10분으로 단축시켰다. 이 기술은 칸나비스 입자를 17나노미터 크기로 줄여 캡슐화해 생체이용률을 기존 8%에서 최대 80%까지 끌어올린 것이 특징이다. 회사는 현재 9개 제품을 3개 대륙에 유통 중이며, 올해 안에 2개의 신규 제제를 추가로 선보일 계획이다.
2026-07-17
진행성 췌장암 환자 생존기간을 7개월에서 13개월로 85% 늘린 신약 연구 결과가 ASCO 2026에서 공개됐다. 이 약물은 RAS 단백질 활성을 차단하는 경구제로, 기존 치료 실패 환자에게 투여됐다. 이번 결과는 치료 대안이 부족했던 췌장암 분야에 새로운 가능성을 제시했다는 평가다.
2026-07-17
다케다의 경구용 TYK2 억제제 자소시티닙이 3상 임상에서 중등도-중증 두피 건선 환자의 75%에서 피부가 거의 또는 완전히 깨끗해지는 효과를 보였다. 이는 암젠의 오테즐라 투여군(30~42%)과 위약군(7~13%) 대비 높은 수치이며, 1801명의 환자를 대상으로 16주간 평가한 결과다. 다케다는 2022년 40억달러에 인수한 이 후보물질을 회계연도 내에 미국 식품의약국(FDA)에 허가 신청할 계획이다.
2026-07-17
중국 연구팀이 결핵균의 핵심적인 2중 구성 시스템의 휴면 조절 인자 DosR의 작동 기전을 규명했으며, 이는 약 50개 유전자의 발현을 조절한다. 연구 결과 DosR 단백질은 저산소 등 스트레스 조건에서 이합체를 형성해 특정 DNA에 결합하고 RNA 중합효소를 끌어들여 휴면 관련 유전자 전사를 활성화하는 분자 기전이 밝혀졌다. 이번 발견은 치료가 어려운 잠복 결핵 감염에 대한 새로운 약물 표적을 제시하며, 정밀 예방 및 치료 전략 개발을 위한 이론적 기반을 마련했다.
2026-07-17
중국 연구진이 고형암의 물리적 장벽 파괴와 면역 활성을 동시에 유도하는 이중 모듈 CAR-T 치료제를 개발했다. 이 치료제는 종양 기질의 FAP를 표적해 장벽을 제거하고 CTLA-4 나노항체를 분비해 면역을 활성화하는 2가지 시너지 효과를 낸다. 해당 연구는 IF 47.8점의 국제학술지 'JHO'에 실렸다.
2026-07-17
스위스 연구진이 600만개 이상 존재하는 인간 원추세포 단백질의 3차원 구조를 최초로 규명해 국제학술지 '사이언스'에 발표했다. 이번 연구는 원추세포 단백질이 신호전달 단백질과 미리 결합해 빛에 즉각 반응하는 '상시 대기' 상태임을 분자 수준에서 증명했다. 해당 발견은 전 세계 인구의 약 5%가 겪는 색각이상과 노인성 황반변성(AMD) 등 안과 질환의 표적 치료제 개발을 위한 새로운 분자적 틀을 제공할 예정이다.
2026-07-17