자폐증 유전자치료, 생존율 80%↑·발작률 50%p↓
AAV 유전자치료가 CSNK2B 유전자 변이로 인한 자폐증 증상을 역전시키는 데 성공했다. 동물모델 연구에서 치료 후 발작률은 70%에서 20% 미만으로 감소했으며 생존율은 60%에서 80%로 증가했다. 치료 효능을 측정할 뇌전도(EEG) 바이오마커도 확립돼 향후 임상 적용의 기반을 마련했다.
2026-05-31
AAV 유전자치료가 CSNK2B 유전자 변이로 인한 자폐증 증상을 역전시키는 데 성공했다. 동물모델 연구에서 치료 후 발작률은 70%에서 20% 미만으로 감소했으며 생존율은 60%에서 80%로 증가했다. 치료 효능을 측정할 뇌전도(EEG) 바이오마커도 확립돼 향후 임상 적용의 기반을 마련했다.
2026-05-31
자가 대식세포 치료가 간경변 환자의 사망 또는 간 이식 위험을 58.3%에서 30.8%로 낮춘 2상 임상 결과가 나왔다. 해당 치료군은 표준 치료군 대비 무이식 생존 기간이 평균 252일 더 길었으며, 최대 4년간 추적 관찰됐다. 심각한 부작용 증가는 없어 말기 간질환의 유망한 치료 대안으로 평가된다.
2026-05-31
바이오엔테크와 BMS의 비소세포폐암(NSCLC) 신약 푸미타미그가 임상 2상에서 객관적반응률(ORR) 최대 68.4%를 기록했다. 양사는 임상 3상 1차 지표를 무진행생존기간(PFS)으로 변경하고 임상 규모를 1260명으로 확대해 FDA 신속 승인을 추진한다. 특히 기존 치료제 반응이 낮은 PD-L1 음성 환자군에서도 47.6%의 ORR을 확인해 주목된다.
2026-05-31
아케소와 서밋의 이보네시맙이 편평 비소세포폐암 환자의 사망 위험을 표준 치료 대비 34% 감소시킨 것으로 나타났다. 두 가지 베스트셀러 항암제의 작용기전을 결합한 이 약물의 임상은 중국에서만 진행됐으며, 결과는 미국임상종양학회(ASCO)에서 발표됐다. 중국 외 개발을 맡은 서밋 테라퓨틱스는 이번 데이터를 통해 초기 단계에 있는 매우 가치 있는 제품을 확보했다고 밝혔다.
2026-05-31
레볼루션 메디슨의 췌장암 신약 '다라손라십'이 표준 화학요법 대비 환자 생존기간을 2배 가까이 연장시키는 결과를 확인했다. 해당 임상 결과는 미국 임상종양학회(ASCO)에서 발표됐으며, 16년간 췌장암을 치료해 온 전문가는 "믿을 수 없을 정도로 영향력 있는 연구"라고 평가했다. 이번 연구는 뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨(NEJM)에도 동시에 게재됐다.
2026-05-31
일라이 릴리의 표적항암제 레테브모(셀퍼카티닙)가 조기 RET 유전자 융합 양성 비소세포폐암(NSCLC) 환자의 질병 재발 또는 사망 위험을 83% 감소시킨 것으로 확인됐다. 3상 임상 결과, 24개월차 무사건 생존율(EFS)은 레테브모 투여군에서 92%로 위약군 61% 대비 높게 나타났다. 릴리는 이번 결과를 바탕으로 수개월 내 전 세계 규제기관에 적응증 확대를 신청할 계획이다.
2026-05-31
아케소와 서밋 테라퓨틱스가 개발한 이중항체 항암제 이보네시맙이 비소세포폐암 환자의 사망 위험을 34% 낮춘 것으로 확인됐다. 중국 임상에서 이보네시맙 병용요법 투여군의 전체생존기간(OS) 중앙값은 28개월로, 대조군 24개월 대비 4개월 길었다. 회사는 연말까지 글로벌 3상 임상인 HARMONi-3의 최종 분석 결과를 발표할 예정이다.
2026-05-31
아케소의 이중항체 신약 이보네시맙이 편평 비소세포폐암 1차 치료에서 기존 PD-1 억제제 병용요법 대비 사망 위험을 34% 낮춘 것으로 나타났다. 중국 3상 임상 결과, 이보네시맙 병용요법군의 전체생존기간 중앙값(mOS)은 27.9개월로 대조군보다 4.2개월 길었다. 이는 PD-1 억제제와 화학요법 병용이라는 표준치료법을 전체생존기간에서 능가한 첫 번째 사례다.
2026-05-31
존슨앤드존슨(J&J)의 얼레다(아팔루타마이드)가 고위험 국소 전립선암 환자의 전이·사망 위험을 20% 낮추고 수술 후 잔존암 가능성을 9배 감소시켰다. 이번 임상 3상(Proteus)에서 수술 전후 6개월간 호르몬 요법과 병용 투여한 결과, 병리학적 완전관해 비율은 8.9%를 기록했다. 추가 치료까지 걸리는 기간 또한 6년 이상으로 대조군(3.5년) 대비 약 2배 연장됐다.
2026-05-31
레볼루션 메디슨의 췌장암 신약 '다락손라십'이 3상에서 전체생존기간(OS)을 13.2개월로, 기존 화학요법의 6.7개월 대비 2배 가까이 연장했다. 해당 약물은 2차 치료 환경의 전이성 췌장암 환자에서 암 유발 KRAS 변이를 억제하는 기전으로 작용한다. 레볼루션은 우선심사 바우처를 활용해 미국 식품의약국(FDA)의 신속 허가를 추진할 계획이다.
2026-05-31
