인텔리아, 단회 투여 HAE 치료제 중증 발작 91%↓

인텔리아 테라퓨틱스가 유전성 혈관부종(HAE) 환자 대상 유전자 편집 치료제 3상에서 월간 중증 발작률을 91% 감소시키는 데 성공했다. 이 치료제는 단회 투여로 KLKB1 유전자를 비활성화시키도록 설계됐으며, 치료받은 환자의 62%가 6개월간 발작을 겪지 않았다. 회사는 현재 생물의약품 허가신청(BLA)을 제출 중이며 2027년 상반기 출시를 목표로 한다.