큐바이오파마의 두드러기 신약 후보물질이 임상 2상에서 1차 평가변수를 충족하며 기존 치료제 '졸레어'를 넘어서는 결과를 냈다. 21일(현지시간) 미국 바이오 전문매체 피어스바이오텍에 따르면 큐바이오파마는 만성 특발성 두드러기(CSU) 치료제 후보물질 CUE-221의 임상 2상에서 1차 평가변수를 달성했다. 이번 임상은 중국에서 145명을 대상으로 진행됐다. 피험자들은 CUE-221 3개 용량군 또는 위약을 4주 간격으로 피하 투여받았다. 투여 12주차에 두드러기가 완전히 사라진 비율은 HSS7 척
2일 전
인벤테라가 자기공명 관절조영술(MRA) 특화 조영제 'INV-002(NEMO-103주)'의 국내 3상 임상시험에서 1차 유효성 목표를 달성했다고 21일 공시했다. 인벤테라는 이날 전자공시시스템(DART)을 통해 식품의약품안전처 승인을 받아 진행한 3상 임상시험의 최종 결과보고서(CSR)를 임상시험수탁기관으로부터 수령했다고 밝혔다. 이번 임상시험은 어깨관절질환이 알려지거나 의심돼 MR관절조영술이 필요한 환자를 대상으로 NEMO-103주 투여 영상의 품질을 비조영 MRI와 비교했다. 분당서울대학교병원
2일 전
희귀 시력상실 질환 치료제가 핵심 임상시험에서 시력 개선 효과를 입증하며 미국 식품의약국(FDA) 승인 신청에 나선다. 21일(현지시간) 피어스바이오텍에 따르면 비컨 테라퓨틱스는 X염색체 연관 망막색소변성증(XLRP) 유전자치료제 '라루파레티진 조바파보벡'(라루-조바)의 임상 2·3상에서 1차 평가 지표를 충족했다. 비스타(Vista) 연구는 XLRP의 주요 환자군인 남성 85명을 대상으로 라루-조바의 두 가지 용량을 시험했다. 치료 12개월 뒤 저조도 환경에서 시력표의 글자를 15자 이상 더 읽
2일 전
1회 주사로 난치성 자가면역질환 환자의 면역체계를 재설정하는 '체내 CAR-T' 치료법이 초기 임상에서 효과를 보였다. 20일(현지시간) 바이오온(BioOn)에 따르면 미국 연구진이 개발한 'JY231'이라는 신개념 치료법을 표준 치료에 반응하지 않는 신경·근육 자가면역질환 환자 16명에게 1회 정맥 주사한 결과, 모든 환자에게서 증상과 생물학적 지표가 개선됐다. 연구 결과는 의학저널 '뉴잉글랜드의학저널(NEJM)'에 게재됐다. 기존 CAR-T 세포 치료는 환자의 T세포를 채취해 실험실에서 유전자
3일 전
인공지능(AI)이 설계한 결합기가 기존 미국 식품의약국(FDA) 승인 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제의 결합기보다 혈액암 표적 단백질 BCMA를 더 효과적으로 제어하는 것으로 나타났다. 20일(현지시간) 바이오온(BioOn)에 따르면 미국 메모리얼 슬론 케터링 암센터(MSK) 연구진은 생성형 AI로 새 결합기를 설계해 쥐 모델에서 종양 성장을 완전히 통제했다는 연구 결과를 국제학술지 '네이처 바이오메디컬 엔지니어링'에 발표했다. CAR-T 치료는 환자의 면역세포를 유전자 변형해 암을
3일 전
돼지 신장을 이식받은 말기 신부전 환자가 9개월간 투석 없이 버티다 인간 신장 이식에 성공했다. 돼지 신장에서 인간 신장으로의 이식 전환은 세계 처음이다. 3일(현지시간) 의학저널 랜싯(The Lancet)에 따르면 미국 하버드 의대·매사추세츠 종합병원 연구진은 돼지 신장을 '다리' 삼아 인간 신장 이식을 기다린 팀 앤드루스(66)의 치료 사례를 논문으로 발표했다. 앤드루스는 2형 당뇨로 말기 신부전이 왔지만 적합한 인간 신장 기증자가 없었다. 그는 2025년 1월 25일 유전자 편집 돼지 신장을
4일 전
일라이릴리가 경구용 선택적 에스트로겐수용체 분해제(SERD) '인루리요'와 CDK4/6 억제제 '버제니오' 병용요법에 대해 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다. 19일(현지시간) 피어스파마에 따르면 FDA는 에스트로겐수용체 양성(ER+)·사람상피세포성장인자수용체2 음성(HER2-) 유방암 가운데 ESR1 변이를 지닌 기존 치료 경험 환자를 대상으로 한 인루리요·버제니오 병용요법을 승인했다. 이번 적응증 확대는 약 1년 전 승인된 인루리요 단독요법에 더해진 것이다. 인루리요 단독요법은 ESR1
4일 전
미국 식품의약국(FDA)이 희귀 신경질환 '산필리포 증후군 A형'에 대한 첫 유전자 치료제를 승인했고, 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)는 오럼 테라퓨틱스에서 도입한 항암제 개발을 중단했다. 18일(현지시간) 바이오파마다이브에 따르면 FDA는 산필리포 증후군 A형 치료제 '파유비'를 승인했다. 가격은 395만달러(약 53억원)로 책정됐다. 파유비는 울트라제닉스 파마슈티컬스가 지난 8월 이후 시장에 내놓은 두 번째 유전자 치료제다. 두 치료제 모두 블록버스터급 매출은 기대되지 않지만, 울트라제닉스는 승
4일 전
미국 식품의약국(FDA)이 희귀 신경퇴행성 질환인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA)에 대한 최초의 유전자 치료제를 승인했다. 17일(현지시간) 피어스파마에 따르면 FDA는 울트라제닉스의 유전자 치료제 '파유비(Fayuvi)'를 MPS IIIA 아동 대상 첫 치료제로 승인했다. MPS IIIA는 SGSH 유전자 변이로 설파미데이스 효소가 부족해 발생한다. 이 효소가 없으면 헤파란황산이 세포에 축적돼 뇌를 손상시키고, 아동이 인지·언어 등 발달 능력을 점차 잃게 된다. 울트라제닉스는 선진국에서 약
5일 전
바이엘의 심장·신장 치료제 케렌디아가 제1형 당뇨병 관련 만성 신장질환(CKD) 성인 환자 대상으로 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다. 이 적응증에 대한 승인은 30년 만에 처음이다. 18일(현지시간) 피어스파마에 따르면 FDA는 제1형 당뇨병 관련 CKD 환자의 요중 알부민-크레아티닌 비율(UACR)을 낮추는 용도로 케렌디아(성분명 피네레논)를 승인했다. UACR은 CKD 악화의 핵심 위험 요인이다. 바이엘은 미국 내 제1형 당뇨병 환자 약 200만 명 가운데 30%가 평생 CKD로 진행할
5일 전
